Domaines thérapeutiques
Selon l’Académie de Pharamacie Française, une grande partie des médicaments utilisés en pédiatrie (de 11 % à 80 %) en France sont prescrits en dehors du cadre de l’autorisation de mise sur le marché (AMM), c’est-à-dire dans une indication, une posologie, avec une forme galénique ou à un âge différent de ceux précisés dans l’AMM, en extrapolant à partir des données disponibles chez l’adulte, et sans que des essais cliniques spécifiques chez l’enfant aient été conduits. Les médicaments avec une AMM pédiatrique ne sont donc pas courants et répondent à un besoin médical important non satisfait.¹
En 2007, les régulateurs européens ont lancé des initiatives visant à inciter les entreprises à développer des médicaments pédiatriques avec des molécules éprouvées qui ne sont plus couvertes par un brevet. La plus importante de ces initiatives a été le processus d’homologation PUMA (Paediatric Use Marketing Authorisation). Proveca a collaboré avec le comité pédiatrique de l’EMA pour obtenir une AMM dite PUMA.
Ce type d’autorisation de mise sur le marché implique une indication et une formulation appropriées pour les enfants. Les exigences de développement du médicament pédiatrique sont-elles définies dans un PIP (plan d’investigation pédiatrique) approuvé préalablement à l’AMM.
Les médicaments pédiatriques du pipeline de Proveca sont développé par le biais d’un processus structuré d’identification et d’évaluation. Chaque « candidat médicament » est évalué en fonction d’un certain nombre de facteurs clés afin de permettre le développement d’une forme pédiatrique.
Le processus comprend l’identification du « candidat » et son évaluation technique, réglementaire et commerciale. Les candidats médicaments appropriés sont ensuite soumis au processus réglementaire PIP/PUMA afin d’obtenir une AMM pédiatrique européenne.
La Recherche et développement (R&D) de Proveca se concentre sur les médicaments pédiatriques pour le traitement de symptômes liés à la paralysie cérébrale, contre l’épilepsie et de l’insuffisance cardiaque.
- ACADÉMIE NATIONALE DE PHARMACIE, Recommandations médicaments pédiatriques VF 13.06.2012
